Французским и американским ученым удалось излечить пациента от серповидноклеточной анемии при помощи генной терапии. Исследование опубликовано в New England Journal of Medicine.

Исследование проводилось на базе Детской больницы Неккер в Париже. Пациентом стал тринадцатилетний мальчик, который болел серповидноклеточной анемией с рождения.

В 2014 году пациенту провели генную терапию в соответствии с протоколом, разработанным французскими учеными и американской компанией Bluebird Bio. На первом этапе лечения у пациента взяли ткань костного мозга и выделили из нее мультикомпонентные кроветворные клетки. В эти клетки был введен ген здорового варианта бета-глобина. После этого пациенту провели миелоабляцию бусульфаном, а через два дня ввели ему модифицированные клетки.

На шестой месяц лечения уровень гемоглобина в крови стабилизировался на показателях в пределах нижней границы нормы. В течение пятнадцати месяцев показатели анализов крови нормализовались.