Американские биологи представили новую методику генной терапии, которая способна исправлять сразу несколько наследственных мутаций. Технология основана на ретронах — элементах бактериальной ДНК, ранее известных как средство защиты микробов от вирусов.

Фото: freepik.com

Ученые протестировали метод на рыбках данио-рерио, страдающих мутациями, вызывающими сколиоз. В ходе эксперимента исследователи смогли частично восстановить нормальное развитие позвоночника. Это первый случай успешного применения ретронов для исправления генетических дефектов у живых организмов.

По данным исследователей, эффективность технологии выросла с 1,5% до 30% исправленных клеток — значительный скачок по сравнению с ранними попытками. В отличие от известной системы CRISPR/Cas9, новый подход не просто «вырезает» дефектные гены, а заменяет поврежденные участки ДНК на здоровые копии, сообщил журнал Nature Biotechnology.

Как отметил один из ученых, конечная цель проекта — создать универсальный инструмент, который сможет помочь людям с редкими наследственными заболеваниями, для которых пока нет эффективных методов лечения.